Kejayaan Alzheimer? Pernahkah Kami Dementia Hampir Sembuh?

Ibu mertua saya memanggil saya semalam. Dia tidak tahu apa yang saya lakukan untuk pekerjaan tetapi mempunyai idea samar-samar saya bekerja dengannya kumpulan yang ingin memahami dan akhirnya menghalang penyakit Alzheimer.

Dia mendengar di radio bahawa seseorang telah mengubati penyakit Alzheimer. Ia mempunyai ada kaitan dengan kereta di jalan masuk dan kerajaan AS telah membubarkannya. Dia sama-sama gembira dan lega, dan mencadangkan saya menumpukan perhatian saya kepada penyakit otak lain yang perlu disembuhkan.

Dia kemudian menghantar saya pautan ke temu duga radio yang bertepatan dengan penerbitan penyelidikan di Alam Jurnal Laporan saintifik. Yang siaran media mengenai kajian ini, seperti wawancara radio ibu mertua saya mendengar, sangat teruja.

Ia memaklumkan kami kepada satu set eksperimen yang elegan, berdasarkan teknologi dari Pusat Perubatan Flinders, yang menghasilkan vaksin calon terhadap penyakit Alzheimer yang oleh itu mungkin memberikan rawatan untuk demensia. Menurut salah satu penulis kajian, vaksin yang berkesan hanya boleh beberapa tahun lagi.

Vaksin, yang diuji dalam model haiwan penyakit Alzheimer dan dalam tisu otak manusia, menunjukkan respons yang tinggi terhadap kedua-dua sasaran dalam setiap konteks. Ini sememangnya berita baik, dan sebatian ini harus maju ke saluran paip pembangunan dadah secepat mungkin.


grafik langganan dalaman


Tetapi sebelum kita menjadi terlalu teruja, perlu diperhatikan bahawa bagi setiap sebatian 5,000-10,000 yang memasuki saluran paip pembangunan, hanya satu ubat yang akan diluluskan untuk kegunaan pesakit, dengan kos anggaran AS $ 2.6 bilion.

Dalam penyakit Alzheimer secara khusus, sebatian 244 disiasat dalam ujian klinikal 413 antara 2002 dan 2012, dengan hanya satu ubat baru diluluskan untuk sementara mengurangkan masalah gejala penyakit. Itulah kadar kejayaan 0.4%.

Beberapa fakta tentang Alzheimer dan demensia

Doktor menerangkan demensia sebagai fenomena di mana seseorang mempunyai kesukaran di pelbagai bidang pemikiran. Contohnya, misalnya, apabila masalah dalam perancangan, mengingati, menumpukan perhatian atau menavigasi menjadi sangat teruk yang kesihatan atau kemampuan seseorang untuk hidup secara bebas dikompromi.

Pada orang yang berusia lebih dari 65, penyebab demensia yang paling biasa (sekitar 70%) adalah penyakit Alzheimer. Umur yang lebih tua adalah faktor risiko terbesar untuk Alzheimer; satu daripada sepuluh orang berusia antara 60 dan 70, dan tiga dalam sepuluh lebih 80, memenuhi kriteria klinikal untuk penyakit ini.

Penyakit Alzheimer dinamakan selepas Alois Alzheimer, yang di 1906 menjalankan siasatan siasat pos terhadap seorang wanita yang meninggal dunia akibat demensia. Menggunakan pewarna untuk mencemarkan sel-sel otak, dia melihat dua ciri patologis yang tidak normal - "plak" dan "kusut" - merebak di seluruh otak.

Tangle dan plak ciri penyakit Alzheimer adalah sasaran kebanyakan rawatan dalam pembangunan. Galeri Imej NIH / Flickr, CC BYTangle dan plak ciri penyakit Alzheimer adalah sasaran kebanyakan rawatan dalam pembangunan. Galeri Imej NIH / Flickr, CC BYPlak dan tangle ini kekal sebagai sasaran penyelidikan semasa. Dalam abad 21st, plak diketahui terdiri daripada serpihan protein yang dipanggil beta-amyloid, dan tangle dikenali sebagai tau protein.

Dengan usia rata-rata orang di negara maju meningkat, begitu juga dengan jumlah orang yang mengalami penyakit Alzheimer. Kecemasan yang hebat adalah tanpa rawatan terobosan, bilangan orang yang hidup dengan demensia di Australia dijangka hampir 900,000 oleh 2050.

Dengan populasi yang semakin meningkat masalah ini menjadi lebih besar lagi, dan beban sosial dan ekonomi yang dijangkakan dianggap bencana. Akibatnya, kerajaan persekutuan AS kini komited US $ 991 juta setahun untuk penyelidikan dan rawatan untuk penyakit Alzheimer dan demensia.

Kerajaan Australia telah melakukan A $ 4 juta setahun untuk lima tahun akan datang untuk mengatasi masalah yang sama.

Pembangunan vaksin di seluruh dunia

Terdapat masih tiada penawar untuk penyakit Alzheimer. Strategi rawatan utama untuk tahun 30 yang lalu adalah untuk mencuba dan mengurangkan simptom kehilangan ingatan dan disorientasi oleh menggantikan beberapa bahan kimia otak, yang dipanggil neurotransmitter, yang hilang apabila penyakit itu berlanjutan.

Seperti penyelidikan dilaporkan minggu ini, kami mencari penemuan farmakologi dengan membangunkan ubat untuk mengganggu pengumpulan sama ada amyloid or tau protein, atau kedua-duanya. Satu cara untuk mencapai ini adalah dengan menggunakan vaksin aktif untuk merangsang sistem imun untuk menyerang amiloid atau tau. Secara alternatif, antibodi tiruan terhadap amyloid atau tau boleh diberikan secara kerap melalui infus. Ini dikenali sebagai vaksin pasif.

Pada 14-kurangnya program pembangunan vaksin penargetan tau sedang dijalankan. Untuk amiloid, sekurang-kurangnya program vaksin 18 telah bermula atau telah selesai dan gagal.

Lain-lain, rawatan bukan vaksin terhadap amyloid dan tau juga dalam pembangunan. Sebagai contoh, ubat mungkin bertujuan untuk mengeluarkan amiloid atau tau atau untuk menghentikan pembentukan mereka untuk bermula dengan.

Terdapat berita baik lain yang menyarankan kita semakin dekat dengan merawat penyakit Alzheimer. Analisis semula data baru-baru ini dari beberapa ujian besar, tetapi gagal, klinikal vaksin amyloid yang dipanggil solanezumab menunjukkan kesan yang baik dalam subkumpulan pesakit.

Satu lagi vaksin amyloid, aducanumab, baru-baru ini ditunjukkan kedua-dua untuk mengeluarkan amiloid dan untuk meningkatkan pemikiran pada orang dengan penyakit Alzheimer ringan. Kedua-dua vaksin ini sedang disiasat di Australia dan orang yang ingin mencari maklumat lanjut mengenai mereka boleh menghubungi doktor mereka atau makmal penyelidikan kami.

Jelas sekali, lebih banyak tembakan pada gol lebih baik. Kejayaan dalam pembangunan dadah manusia amat rendah. Anggaran industri farmaseutikal mencadangkan perkembangan ubat baru dianggarkan memerlukan sekurang-kurangnya 10-15 tahun.

Walaupun cadangan ibu mertua saya, saya masih bekerja untuk hari ini. Walaupun saya berharap vaksin-vaksin baru ini berkesan ada kebarangkalian yang tinggi, mereka akan gagal memukul sasaran mereka dalam kehidupan manusia, atau mereka akan memukul sasaran tetapi dalam melakukannya membuat orang sakit untuk sebab-sebab lain. Atau mungkin sasaran itu salah sama sekali. Jadi bukan masa untuk fokus di tempat lain lagi.

Tentang Pengarang

PerbualanPaul Maruff, Profesor, Florey Institute of Neuroscience and Mental Health

Artikel ini pada asalnya diterbitkan pada Perbualan. Membaca artikel asal.

Buku-buku yang berkaitan

at InnerSelf Market dan Amazon