Terapi gen dapat merawat penyakit mata tanpa pembedahan

Patung bola mata raksasa duduk di depan pencakar langit dan langit biru

Terapi gen baru akhirnya dapat memberikan rawatan alternatif untuk distrofi kornea endothelial Fuchs, penyakit mata genetik yang mempengaruhi kira-kira satu daripada 2,000 orang di seluruh dunia.

Pada masa ini, satu-satunya rawatan adalah pemindahan kornea, pembedahan utama dengan risiko dan komplikasi yang berpotensi.

"Apabila anda melakukan transplantasi, anda membuat perbezaan besar bagi orang itu, tetapi ini adalah masalah besar bagi pesakit dengan banyak lawatan, banyak tetes mata, banyak pembayaran bersama, dan jika anda mempunyai rawatan perubatan yang tidak memerlukan pembedahan, itu sangat bagus, ”kata Bala Ambati, seorang profesor penyelidikan di University of Oregon yang mengetuai kajian selama lapan tahun yang melibatkan pengembangan terapi gen.

"Bukan hanya dapat membantu pasien yang memerlukan transplantasi, tetapi juga dapat membantu banyak orang lain yang dapat menggunakannya (kornea) tisu"

Untuk kajian dalam jurnal ini eLife, penyelidik memfokuskan pada versi awal penyakit yang jarang berlaku dan melakukan penyelidikan pada tikus. Mereka menggunakan CRISPR-Cas9, alat yang kuat untuk mengedit genom, untuk mengalahkan bentuk protein mutan yang dikaitkan dengan penyakit ini.


 Dapatkan Yang Terbaru Dengan E-mel

Majalah Mingguan Inspirasi harian

Distrofi Fuchs berlaku apabila sel-sel di lapisan kornea yang disebut endotelium secara beransur-ansur mati dan sel-sel yang tertekan menghasilkan struktur yang dikenali sebagai guttae. Sel-sel ini biasanya mengepam cecair dari kornea untuk menjernihkannya, tetapi ketika mati, cairan menumpuk, kornea membengkak, dan penglihatan menjadi keruh atau kabur.

"Kami dapat menghentikan ekspresi protein toksik ini dan mempelajarinya dalam model tikus," kata pengarang bersama Hiro Uehara, seorang rakan penyelidik kanan di makmal Ambati.

"Kami mengesahkan bahawa (pada tikus yang menerimanya), rawatan kami dapat menyelamatkan kehilangan sel endotel kornea, mengurangkan struktur seperti guttata, dan memelihara fungsi pam sel endotel kornea."

Sel kornea tidak dapat membiak, bermakna anda dilahirkan dengan semua sel yang pernah anda miliki, kata Ambati. Salah satu cabaran kajian melibatkan penggunaan CRISPR teknologi penyuntingan gen pada sel seperti itu, suatu proses yang secara teknikalnya sukar.

Uehara mengembangkan penyelesaian inovatif yang meningkatkan kegunaan teknologi CRISPR dan akhirnya boleh menyebabkan rawatan untuk penyakit lain yang melibatkan sel yang tidak membiak, termasuk beberapa penyakit neurologi, penyakit imun, dan gangguan genetik tertentu yang mempengaruhi sendi. Kajian ini menandakan pertama kalinya para penyelidik menggunakan teknik ini, yang disebut gangguan kodon permulaan, ke sel yang tidak membiak.

"Ini berpotensi memperluas kumpulan sasaran terapi untuk sistem CRISPR-Cas ke tisu yang tidak mampu pembelahan sel," kata Ambati.

Untuk menguji keselamatan rawatan, para penyelidik memeriksa tisu sekitarnya dan gen lain untuk memastikan mereka tidak terjejas oleh terapi. Penyelidikan masa depan akan mengkaji terapi pada manusia penderma kornea dari rongga mata dan model haiwan lain dengan melihat ke arah ujian klinikal pada manusia.

Penulis tambahan adalah dari Johns Hopkins University, University of Virginia, University of Utah, dan University of Massachusetts.

Sokongan untuk penyelidikan datang dari Institut Kesihatan Nasional / Institut Mata Nasional dan Penyelidikan untuk Mencegah Blindness, Inc.

sumber: Universiti Oregon

Tentang Pengarang

U. Oregon

Artikel Ini Awalnya Muncul Pada Masa Depan

Awak juga mungkin menyukai

BAHASA TERSEDIA

English Afrikaans Arabic Chinese (Simplified) Chinese (Traditional) Denmark Dutch Filipina Finnish French German Greek Bahasa Ibrani Hindi Hungary Indonesian Itali Japanese Korean Malay Norwegian Parsi Poland Portuguese Romania Russia Spanyol swahili Swedish Thai Turki Ukraine Urdu Vietnam

ikuti InnerSelf pada

ikon facebookikon twitterikon youtubeikon instagramikon pintrestrss icon

 Dapatkan Yang Terbaru Dengan E-mel

Majalah Mingguan Inspirasi harian

Sikap baru - Kemungkinan Baru

InnerSelf.comIklimImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | InnerSelf Market
Copyright © 1985 - 2021 lahirnya Penerbitan. Hak cipta terpelihara.